آنچه در این مطلب میخوانید
درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی حالا از مرحله پژوهشهای آزمایشگاهی فاصله گرفته و وارد مرحله تازهای از کاربرد بالینی شده است. ژاپن در اتفاقی کمسابقه، استفاده از یک روش درمانی مبتنی بر سلولهای بنیادی را برای بهبود علائم حرکتی بیماران مبتلا به پارکینسون تأیید کرده است. نخستین پیوند تحت مجوز مشروط این روش نیز در آبان ۱۴۰۵ در بیمارستان دانشگاه کیوتو انجام شد.
این خبر برای میلیونها فردی که با لرزش دستها، خشکی عضلات و دشواری حرکت زندگی میکنند، اهمیت زیادی دارد. چراکه درمانهای رایج پارکینسون بیشتر روی کنترل علائم تمرکز دارند و نمیتوانند سلولهای عصبی ازدسترفته را دوباره جایگزین کنند. اما فناوری جدید ژاپنیها دقیقاً با همین هدف توسعه پیدا کرده است: بازگرداندن سلولهایی که مسئول تولید دوپامین در مغز هستند.
بااینحال، آیا درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی واقعاً میتواند بیماری را متوقف کند؟ آیا بیماران پس از پیوند دیگر به دارو نیاز نخواهند داشت؟ نتایج آزمایشهای انسانی چقدر امیدوارکننده بودهاند و آیا این روش بهزودی در کشورهای دیگر هم در دسترس قرار میگیرد؟
برای پاسخ به این پرسشها باید نگاهی دقیقتر به فناوری جدید ژاپن، نتایج پژوهشها و محدودیتهای آن داشته باشیم.
خبر تازه ژاپن؛ نخستین پیوند تحت مجوز مشروط انجام شد
در ۹ آبان ۱۴۰۵، شرکت داروسازی ژاپنی سومیتومو فارما اعلام کرد که نخستین بیمار، درمان جدید مبتنی بر سلولهای بنیادی را در بیمارستان دانشگاه کیوتو دریافت کرده است. این پیوند در اوایل اکتبر انجام شد و آغاز مرحله تازهای از استفاده بالینی این فناوری به شمار میرود.
این شرکت محصول درمانی خود را با نام آمچپری (Amchepry) معرفی کرده است. نام علمی آن راگونیپروسل (Raguneprocel) است و بر پایه سلولهای بنیادی پرتوان القایی یا iPS ساخته میشود.
نکته مهم اینجاست که ژاپن پیشتر و در تاریخ ۶ مارس ۲۰۲۶، مجوز مشروط و مدتدار تولید و عرضه این محصول را صادر کرده بود. بنابراین، اتفاق اکتبر به معنای نخستین آزمایش این روش روی انسان نیست؛ بلکه نخستین پیوند در مطالعه بالینی پس از دریافت مجوز بازاریابی محسوب میشود.
شرکت سومیتومو فارما اعلام کرده که این برنامه را بهصورت مرحلهای گسترش میدهد. بر اساس برنامه منتشرشده، در سال مالی ۲۰۲۶ حدود یک تا دو بیمار، در سال مالی ۲۰۲۷ حدود ۱۰ بیمار و در سال مالی ۲۰۲۸ حدود ۱۰ تا ۲۰ بیمار تحت درمان قرار میگیرند.
هدف از این مرحله، جمعآوری اطلاعات بیشتر درباره ایمنی و اثربخشی درمان در شرایط واقعی پزشکی است. به همین دلیل، هنوز نمیتوان این اتفاق را به معنای اثبات درمان قطعی پارکینسون دانست.
چرا درمان پارکینسون به روشهای جدید نیاز دارد؟
برای درک اهمیت این اتفاق، ابتدا باید بدانیم بیماری پارکینسون چه تغییری در مغز ایجاد میکند.
پارکینسون یک بیماری عصبی پیشرونده است که در اثر تخریب تدریجی سلولهای عصبی خاصی در مغز به وجود میآید. این سلولها در ناحیهای به نام ماده سیاه قرار دارند و وظیفه مهمی بر عهده گرفتهاند: تولید دوپامین.
دوپامین یک پیامرسان شیمیایی در مغز است که به هماهنگی حرکات بدن کمک میکند. زمانی که تعداد سلولهای تولیدکننده این ماده کاهش پیدا میکند، ارتباط میان بخشهای مختلف مغز مختل میشود. نتیجه این تغییر میتواند لرزش، کندی حرکت، سفتی عضلات و اختلال در تعادل باشد.
البته پارکینسون فقط یک بیماری مربوط به حرکت نیست. بسیاری از بیماران مشکلات دیگری مانند اختلال خواب، یبوست، کاهش حس بویایی، افسردگی و مشکلات شناختی را هم تجربه میکنند.
علائم بیماری معمولاً بهتدریج ظاهر میشوند. ممکن است فرد ابتدا متوجه لرزش خفیف یک دست شود یا هنگام راه رفتن احساس کند حرکاتش نسبت به گذشته کندتر شدهاند. با پیشرفت بیماری، انجام فعالیتهای ساده روزمره نیز میتواند دشوارتر شود.
درمانهای موجود، بهویژه داروی لوودوپا، میتوانند میزان دوپامین در دسترس مغز را افزایش دهند و بسیاری از علائم حرکتی را کنترل کنند. بااینحال، این داروها سلولهای عصبی تخریبشده را بازنمیگردانند.
به همین دلیل، پژوهشگران سالهاست به دنبال راهی هستند که علاوه بر کنترل علائم، بتواند بخشی از سلولهای ازدسترفته را جایگزین کند. درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی یکی از مهمترین مسیرهایی است که برای رسیدن به این هدف دنبال میشود.
سلولهای بنیادی iPS چیستند و چه تفاوتی با سلولهای بنیادی معمولی دارند؟
یکی از جذابترین بخشهای فناوری ژاپنیها به نوع سلولهایی مربوط میشود که در این درمان استفاده شدهاند.
سلولهای بنیادی پرتوان القایی یا iPS، نوعی سلول هستند که دانشمندان آنها را از سلولهای بالغ و تخصصیافته بدن تولید میکنند. برای مثال، سلولهای پوست یا خون میتوانند با استفاده از روشهای خاصی به حالتی شبیه سلولهای بنیادی اولیه بازگردند.
این فرایند را بازبرنامهریزی سلولی مینامند.
تصور کنید یک سلول معمولی بدن مانند کارمندی باشد که فقط یک وظیفه مشخص انجام میدهد. پژوهشگران با تغییر برنامه فعالیت آن، سلول را به وضعیتی بازمیگردانند که دوباره توانایی تبدیل شدن به انواع مختلف سلولهای بدن را داشته باشد.
اهمیت این فناوری در آن است که سلولهای iPS میتوانند در شرایط کنترلشده آزمایشگاهی به انواع مختلف سلولهای تخصصی تبدیل شوند.
در روش ژاپنیها، دانشمندان این سلولها را به سلولهای پیشساز نورونهای تولیدکننده دوپامین تبدیل میکنند. سپس سلولهای آمادهشده را برای پیوند به مغز بیمار مورد استفاده قرار میدهند.
این فناوری با سلولهای بنیادی جنینی تفاوت دارد. برای تولید سلولهای iPS نیازی به استفاده از جنین وجود ندارد و دانشمندان میتوانند از سلولهای بالغ بدن استفاده کنند.
نکته مهم دیگر این است که آمچپری از سلولهای اهداکنندگان سالم ساخته شده است، نه سلولهای اختصاصی خود بیمار. به همین دلیل، پژوهشگران باید احتمال واکنش سیستم ایمنی و رد سلولهای پیوندی را هم در نظر بگیرند.
درواقع، درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی در ژاپن از توانایی بازبرنامهریزی سلولها برای تولید دوباره نوع خاصی از سلولهای عصبی استفاده میکند؛ سلولهایی که در مغز بیماران بهتدریج از بین میروند.
درمان جدید پارکینسون با سلولهای بنیادی چگونه انجام میشود؟
تفاوت اصلی این روش با داروهای رایج، در شیوه اثرگذاری آن است.
درمانهای دارویی معمولاً تلاش میکنند میزان دوپامین موجود در مغز را افزایش دهند یا عملکرد پیامرسانهای عصبی را تنظیم کنند. اما در روش جدید، دانشمندان قصد دارند سلولهایی را که توانایی تولید دوپامین دارند، مستقیماً وارد مغز کنند.
مراحل کلی این فرایند به شکل زیر است:
۱. آمادهسازی سلولهای بنیادی
ابتدا سلولهای iPS از سلولهای بدن یک اهداکننده سالم تولید میشوند. پژوهشگران سپس با استفاده از فرایندهای آزمایشگاهی، آنها را به سلولهای پیشساز عصبی تبدیل میکنند.
این سلولها هنوز تمام ویژگیهای نورونهای بالغ را ندارند، اما توانایی تبدیل شدن به سلولهای تولیدکننده دوپامین را دارند.
۲. آمادهسازی سلولها برای پیوند
پیش از انتقال سلولها به مغز، پژوهشگران باید کیفیت و ویژگیهای آنها را بررسی کنند. یکی از نگرانیهای مهم در این مرحله، باقی ماندن سلولهای تمایزنیافته است.
چنین سلولهایی ممکن است در بدن تکثیر غیرطبیعی داشته باشند. به همین دلیل، کنترل کیفیت و اطمینان از ویژگیهای سلولهای تولیدشده اهمیت زیادی دارد.
۳. انتقال سلولها به مغز
در مرحله بعد، پزشکان با استفاده از جراحی دقیق مغز، سلولهای آمادهشده را به ناحیهای به نام پوتامن (Putamen) منتقل میکنند.
پوتامن بخشی از ساختارهای عمقی مغز است که در کنترل و هماهنگی حرکات نقش دارد. این ناحیه یکی از بخشهایی است که عملکرد آن در بیماری پارکینسون تحت تأثیر قرار میگیرد.
پزشکان سلولها را با استفاده از تجهیزات تخصصی و مسیرهای از پیش تعیینشده وارد این ناحیه میکنند.
۴. ادامه فعالیت سلولهای پیوندی
هدف نهایی این است که سلولهای پیشساز پس از قرار گرفتن در مغز، زنده بمانند و به سلولهای عصبی تولیدکننده دوپامین تبدیل شوند.
در صورت موفقیت این فرایند، سلولهای جدید میتوانند بخشی از دوپامین موردنیاز مغز را تولید کنند.
درنتیجه، درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی بهجای جایگزینی موقت دوپامین با دارو، تلاش میکند منبع سلولی تولید این ماده را دوباره ایجاد کند.
البته زنده ماندن سلولها بهتنهایی کافی نیست. آنها باید بتوانند با محیط مغز ارتباط برقرار کنند و در شبکههای عصبی موجود عملکرد مناسبی داشته باشند.
نتایج آزمایش انسانی چه چیزی را نشان داده است؟
پشت مجوز مشروط ژاپن، نتایج یک پژوهش بالینی در بیمارستان دانشگاه کیوتو قرار دارد که در سال ۲۰۲۵ در نشریه معتبر Nature منتشر شد.
این پژوهش از اهمیت زیادی برخوردار است؛ زیرا یکی از نخستین مطالعات انسانی درباره پیوند سلولهای عصبی مشتقشده از iPS برای درمان پارکینسون محسوب میشود.
در این مطالعه، هفت بیمار مبتلا به پارکینسون با سن ۵۰ تا ۶۹ سال تحت پیوند سلولهای پیشساز تولیدکننده دوپامین قرار گرفتند.
پزشکان سلولها را در هر دو سمت مغز و در ناحیه پوتامن پیوند زدند. میزان سلولهای دریافتی بیماران نیز در دو گروه با دوز پایین و بالا متفاوت بود.
شرکتکنندگان پس از عمل به مدت ۲۴ ماه تحت بررسی قرار گرفتند.
اما نتایج چه بود؟
بهبود علائم حرکتی در تعدادی از بیماران
یکی از نتایج امیدوارکننده مطالعه این بود که چهار نفر از شش بیماری که برای ارزیابی اثربخشی بررسی شدند، در وضعیت بدون مصرف داروی ضدپارکینسون (OFF) بهبود علائم حرکتی نشان دادند.
همچنین پنج نفر از شش بیمار در وضعیت مصرف دارو (ON) بهبودهایی در شاخصهای حرکتی داشتند.
میانگین تغییر امتیاز حرکتی در وضعیت OFF حدود ۲۰٫۴ درصد و در وضعیت ON حدود ۳۵٫۷ درصد گزارش شد.
پژوهشگران همچنین مشاهده کردند که در چهار بیمار، مرحله بیماری بر اساس مقیاس هوئن و یار بهبود پیدا کرده است.
این نتایج نشان میدهند که سلولهای پیوندی ممکن است بتوانند تأثیر قابلاندازهگیری بر عملکرد حرکتی بیماران داشته باشند.
افزایش فعالیت تولید دوپامین
یکی دیگر از یافتههای مهم، نتایج تصویربرداری مغزی بود.
پژوهشگران با استفاده از تصویربرداری PET افزایش جذب ماده مرتبط با تولید دوپامین را در ناحیه پوتامن مشاهده کردند.
میانگین شاخص جذب مورد بررسی در پوتامن پس از ۲۴ ماه حدود ۴۴٫۷ درصد افزایش داشت.
این یافته اهمیت زیادی دارد؛ زیرا نشان میدهد سلولهای پیوندی فقط در مغز باقی نماندهاند، بلکه نشانههایی از فعالیت زیستی و تولید دوپامین نیز از خود نشان دادهاند.
به عبارت دیگر، درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی از نظر علمی توانسته یکی از مهمترین فرضیههای خود را در بدن انسان به نمایش بگذارد: سلولهای جدید میتوانند زنده بمانند و در تولید دوپامین نقش داشته باشند.
بااینحال، افزایش تولید دوپامین به معنای بازگشت کامل عملکرد مغز نیست. ارتباط سلولهای جدید با شبکههای عصبی و میزان تأثیر واقعی آنها بر زندگی روزمره بیماران همچنان اهمیت دارد.
آیا پیوند سلولهای بنیادی عوارض خطرناکی دارد؟
هیچ روش درمانی جدیدی را نمیتوان بدون بررسی خطرات احتمالی آن، یک موفقیت کامل دانست.
نتایج آزمایش ژاپنیها از نظر ایمنی اولیه امیدوارکننده بود، اما به معنای نبود عوارض نیست.
در طول مطالعه، هفت بیمار در مجموع ۷۳ رویداد ناخواسته پزشکی را تجربه کردند. از این تعداد، ۷۲ مورد خفیف و یک مورد متوسط بود.
پژوهشگران هیچ عارضه جدی منجر به بستری شدن یا مرگ گزارش نکردند.
بااینحال، چند موضوع همچنان نیازمند بررسی دقیق هستند:
احتمال تشکیل تومور: یکی از نگرانیهای اصلی در درمانهای مبتنی بر سلولهای پرتوان، احتمال باقی ماندن سلولهای تمایزنیافته است. چنین سلولهایی ممکن است در صورت تکثیر کنترلنشده به تشکیل توده یا تومور منجر شوند. در این مطالعه، تصویربرداریها نشانهای از رشد تومورمانند غیرطبیعی نشان ندادند؛ اما پیگیری طولانیتر همچنان ضروری است.
واکنش سیستم ایمنی: چون سلولهای پیوندی از اهداکننده دیگری تهیه شدهاند، احتمال واکنش ایمنی بدن وجود دارد. به همین دلیل، شرکتکنندگان در مطالعه از داروی سرکوبکننده سیستم ایمنی به نام تاکرولیموس استفاده کردند.
این دارو در سه نفر از هفت شرکتکننده با برخی عوارض احتمالی همراه بود؛ ازجمله تغییرات عملکرد کلیه و کبد.
اختلالات حرکتی ناخواسته: افزایش دوپامین همیشه به معنای حرکت بهتر نیست. تولید نامتعادل این ماده در مدارهای عصبی ممکن است به حرکات غیرارادی یا دیسکینزی منجر شود. پژوهشگران در طول مطالعه افزایش برخی شاخصهای دیسکینزی را مشاهده کردند.
خطرات جراحی: انتقال سلولها به مغز نیازمند جراحی تخصصی است. بنابراین، خطراتی مانند خونریزی، عفونت و آسیب احتمالی به بافتهای مغزی نیز باید در نظر گرفته شوند.
بنابراین، درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی هنوز به بررسیهای بیشتری نیاز دارد. نبود عوارض جدی در یک مطالعه کوچک، تضمین نمیکند که همین نتیجه در صدها یا هزاران بیمار نیز تکرار شود.
چرا ژاپن مجوز مشروط صادر کرده است؟
شاید این پرسش مطرح شود که اگر درمان هنوز به بررسی بیشتری نیاز دارد، چرا ژاپن اجازه استفاده از آن را صادر کرده است؟
پاسخ به سیاست این کشور در زمینه پزشکی بازساختی مربوط میشود.
ژاپن برای برخی محصولات پزشکی بازساختی، سازوکاری با عنوان تأیید مشروط و مدتدار دارد. در این چارچوب، یک محصول میتواند پس از ارائه شواهد اولیه قابلقبول درباره ایمنی و اثربخشی، تحت شرایط مشخص وارد مرحله استفاده بالینی شود.
البته این مجوز با تأیید کامل و بدون محدودیت تفاوت دارد.
در مورد آمچپری، شرکت سازنده موظف است اطلاعات بیشتری درباره ایمنی و اثربخشی آن در بیماران جمعآوری کند. نتایج این بررسیها در تصمیمگیری برای تأیید نهایی محصول نقش خواهند داشت.
طبق اعلام بنیاد مایکل جی فاکس، این مجوز مشروط برای دورهای هفتساله در نظر گرفته شده است.
همچنین شرکت سومیتومو فارما در حال اجرای مطالعه پس از عرضه یا فاز چهارم است. در اطلاعات ثبتشده این مطالعه، تعداد هدف شرکتکنندگان ۳۵ نفر اعلام شده است.
این مرحله اهمیت زیادی دارد؛ زیرا پژوهشگران میتوانند در کنار بررسی اثربخشی، عوارض احتمالی، دوام نتایج و عملکرد درمان را در گروه بزرگتری از بیماران ارزیابی کنند.
در واقع، درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی هنوز در مسیر جمعآوری شواهد قرار دارد و مجوز مشروط به معنای پایان این مسیر نیست.
آیا این درمان میتواند جایگزین لوودوپا شود؟
یکی از سؤالهای مهم بیماران این است که آیا پس از پیوند سلولهای بنیادی میتوانند داروهای روزانه خود را کنار بگذارند؟
در حال حاضر، پاسخ قطعی منفی است.
لوودوپا همچنان یکی از مهمترین داروهای کنترل علائم حرکتی پارکینسون به شمار میرود. این دارو در مغز به افزایش دوپامین کمک میکند و میتواند توانایی حرکت را بهبود ببخشد.
در مطالعه دانشگاه کیوتو نیز شرکتکنندگان در طول دوره پیگیری همچنان درمان دارویی خود را دریافت میکردند و پزشکان بر اساس شرایط هر فرد درباره تغییر داروها تصمیم میگرفتند.
نکته جالب این است که سلولهای پیوندی ممکن است در آینده به تولید دوپامین موردنیاز مغز کمک کنند و در کنار داروها عملکرد داشته باشند.
اما هنوز مشخص نیست بیماران پس از چند سال دقیقاً به چه میزان دارو نیاز خواهند داشت.
بنابراین، نباید تصور کرد که درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی بهمعنای کنار گذاشتن فوری داروهای قبلی است.
کاهش یا قطع لوودوپا بدون نظر متخصص مغز و اعصاب میتواند باعث تشدید علائم و مشکلات حرکتی شود.
چه بیمارانی ممکن است کاندیدای این روش باشند؟
یکی از نکاتی که درباره آمچپری اهمیت دارد، محدوده کاربرد آن است.
شرکت سازنده و نهادهای ژاپنی این محصول را برای بهبود علائم حرکتی بیمارانی در نظر گرفتهاند که از درمانهای دارویی موجود، ازجمله داروهای حاوی لوودوپا، پاسخ کافی دریافت نمیکنند.
این موضوع به معنای مناسب بودن روش برای تمام مبتلایان به پارکینسون نیست.
برای انتخاب بیمار، پزشکان باید موارد مختلفی را بررسی کنند:
میزان پیشرفت بیماری و شدت مشکلات حرکتی؛
پاسخ بیمار به داروهای ضدپارکینسون؛
وضعیت عمومی بدن و توانایی تحمل جراحی؛
شرایط عصبی و شناختی فرد؛
احتمال بروز عوارض ناشی از پیوند و داروهای سرکوبکننده ایمنی.
در مطالعه اولیه دانشگاه کیوتو، شرکتکنندگان ۵۰ تا ۶۹ سال داشتند. البته این محدوده سنی بهتنهایی به معنای تعیین یک محدودیت سنی قطعی برای تمام بیماران آینده نیست.
هنوز پژوهشگران باید مشخص کنند چه افرادی بیشترین سود را از این درمان میبرند.
از سوی دیگر، افرادی که در مراحل اولیه بیماری قرار دارند لزوماً به چنین روشی نیاز ندارند. پزشک باید ابتدا بررسی کند که آیا درمانهای کمتهاجمیتر برای کنترل علائم کافی هستند یا خیر.
تفاوت درمان جدید ژاپن با روشهای رایج پارکینسون چیست؟
برای درک بهتر اهمیت فناوری جدید، بهتر است نگاهی به تفاوت آن با روشهای معمول درمان داشته باشیم.
| روش درمانی | هدف اصلی | محدودیت مهم |
|---|---|---|
| لوودوپا | افزایش دوپامین در دسترس مغز | جایگزین سلولهای ازدسترفته نمیشود |
| داروهای کمکی | کنترل بهتر علائم حرکتی | بیماری را متوقف نمیکنند |
| تحریک عمقی مغز (DBS) | تنظیم فعالیت مدارهای عصبی | سلولهای عصبی جدید تولید نمیکند |
| سلولهای بنیادی iPS | جایگزینی سلولهای پیشساز تولیدکننده دوپامین | به جراحی و بررسی طولانیمدت نیاز دارد |
تحریک عمقی مغز یا DBS یکی از روشهای شناختهشده برای برخی بیماران مبتلا به پارکینسون است. در این روش، پزشکان الکترودهایی را در بخشهای مشخصی از مغز قرار میدهند تا فعالیت الکتریکی مدارهای عصبی را تنظیم کنند.
این روش میتواند در برخی بیماران لرزش، کندی حرکت و سفتی عضلات را کاهش دهد، اما سلولهای تخریبشده را جایگزین نمیکند.
تفاوت اصلی درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی در همین نقطه قرار دارد. این روش بهجای تغییر فعالیت مدارهای موجود، تلاش میکند ظرفیت تولید دوپامین را از طریق سلولهای جدید افزایش دهد.
البته این تفاوت به معنای برتری قطعی درمان سلولی نسبت به روشهای موجود نیست. هر روش کاربردها، محدودیتها و شرایط انتخاب مخصوص خود را دارد.
حتی ممکن است در آینده ترکیبی از دارو، توانبخشی، جراحی و درمانهای بازساختی بهترین نتیجه را برای برخی بیماران فراهم کند.
آیا این روش به کشورهای دیگر هم میرسد؟
خبر ژاپن توجه بسیاری از بیماران و خانوادههای آنها را در کشورهای مختلف جلب کرده است. طبیعی است که افراد مبتلا به پارکینسون بخواهند بدانند چه زمانی میتوانند از این فناوری استفاده کنند.
بااینحال، در زمان انتشار این خبر، آمچپری مجوز مشروط استفاده بالینی را در ژاپن دریافت کرده است و این مجوز بهمعنای تأیید آن در تمام کشورهای جهان نیست.
بنیاد مایکل جی فاکس نیز تأکید کرده که این درمان برای بیماران واجد شرایط در نظام درمانی ژاپن در نظر گرفته شده و در ایالات متحده تأیید نشده است.
نکته دیگر اینکه شرکت سومیتومو فارما برنامههای پژوهشی جداگانهای را در آمریکا دنبال میکند. این مطالعات را نباید با مجوز عرضه محصول در ژاپن یکسان دانست.
برای ورود درمان به کشورهای دیگر، نهادهای نظارتی باید اطلاعات کافی درباره ایمنی، کیفیت تولید، میزان اثربخشی و شرایط استفاده از آن دریافت کنند.
بنابراین، فعلاً نمیتوان تاریخ مشخصی برای دسترسی بیماران ایرانی یا سایر کشورها به این روش اعلام کرد.
همچنین خانوادهها باید مراقب مراکزی باشند که بدون مجوز معتبر، وعده درمان قطعی پارکینسون با سلولهای بنیادی میدهند. همه درمانهای تبلیغشده با عنوان سلول بنیادی، پشتوانه علمی و نظارتی یکسانی ندارند.
آیا درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی میتواند بیماری را برای همیشه از بین ببرد؟
این مهمترین پرسشی است که باید با دقت به آن پاسخ داد.
در حال حاضر، شواهد موجود چنین چیزی را ثابت نمیکنند.
درمان جدید ژاپن با هدف جایگزینی بخشی از سلولهای تولیدکننده دوپامین توسعه پیدا کرده است. اگر این سلولها بهدرستی در مغز مستقر شوند، زنده بمانند و عملکرد مناسبی داشته باشند، ممکن است علائم حرکتی بیمار کاهش پیدا کند.
اما پارکینسون فقط به کاهش دوپامین محدود نمیشود. این بیماری میتواند بخشهای مختلف سیستم عصبی را تحت تأثیر قرار دهد و علائم غیرحرکتی متعددی ایجاد کند.
از طرف دیگر، درمان سلولی لزوماً فرایندهای زیستی دیگری را که در پیشرفت بیماری نقش دارند، متوقف نمیکند.
برای مثال، هنوز مشخص نیست که آیا پیوند سلولی میتواند از بروز مشکلات شناختی، اختلالات خواب یا سایر عوارض غیرحرکتی جلوگیری کند یا خیر.
پژوهشگران همچنین باید دوام عملکرد سلولهای پیوندی را در بازههای زمانی طولانیتر بررسی کنند.
درنتیجه، بهتر است این فناوری را یک پیشرفت مهم در مسیر درمانهای بازساختی بدانیم، نه کشفی که به معنای پایان بیماری پارکینسون باشد.
آینده درمانهای سلولی برای بیماریهای عصبی چه خواهد بود؟
اتفاقی که در ژاپن افتاده، فقط به پارکینسون محدود نمیشود. پیشرفت فناوری سلولهای iPS میتواند مسیرهای تازهای برای پژوهش درباره بیماریهای مختلف ایجاد کند.
بیماریهایی مانند آسیبهای نخاعی، برخی اختلالات عصبی و بیماریهای تخریبکننده سلولهای مغزی ازجمله حوزههایی هستند که پژوهشگران به ظرفیت پزشکی بازساختی در آنها توجه دارند.
البته هر بیماری ویژگیهای متفاوتی دارد و موفقیت یک روش در یک اختلال، تضمین نمیکند که همان روش برای بیماری دیگری نیز مؤثر باشد.
مزیت بزرگ فناوری iPS این است که دانشمندان میتوانند سلولهای موردنیاز را با توجه به نوع بافت آسیبدیده تولید کنند.
برای مثال، در پارکینسون هدف تولید سلولهای پیشساز نورونهای دوپامینساز است. در بیماری یا آسیب دیگری، ممکن است به سلولهایی با عملکرد کاملاً متفاوت نیاز باشد.
اگر پژوهشهای آینده بتوانند چالشهایی مانند رد پیوند، رشد غیرطبیعی سلولها، هزینه تولید و ماندگاری نتایج را حل کنند، درمانهای بازساختی میتوانند جایگاه مهمتری در پزشکی پیدا کنند.
از این نظر، درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی یکی از نمونههای مهم حرکت پزشکی از کنترل علائم به سمت بازسازی عملکرد بافتهای آسیبدیده است.
جمعبندی؛ امید تازهای که هنوز به زمان نیاز دارد
شروع استفاده بالینی از آمچپری در ژاپن اتفاقی مهم برای علم پزشکی و بیماران مبتلا به پارکینسون است.
این فناوری با استفاده از سلولهای بنیادی iPS تلاش میکند سلولهای پیشساز تولیدکننده دوپامین را به مغز منتقل کند و بخشی از عملکرد ازدسترفته را بازگرداند.
نتایج مطالعه اولیه روی هفت بیمار نشان داده که سلولهای پیوندی توانستهاند زنده بمانند، دوپامین تولید کنند و در تعدادی از شرکتکنندگان با بهبود علائم حرکتی همراه باشند.
بااینحال، تعداد محدود شرکتکنندگان، احتمال عوارض بلندمدت و نیاز به بررسی ماندگاری نتایج اجازه نمیدهد این روش را درمان قطعی بدانیم.
آنچه امروز اهمیت دارد، ادامه مطالعات و جمعآوری دادههای بیشتر درباره بیماران دریافتکننده این درمان است.
شاید نتایج سالهای آینده بتوانند جایگاه واقعی سلولهای بنیادی را در درمان بیماریهای عصبی مشخص کنند. فعلاً میتوان گفت ژاپن یک گام مهم برداشته است؛ گامی که امید تازهای ایجاد میکند، اما هنوز پایان مسیر نیست.
سؤالات متداول
۱. آیا درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی برای افراد بالای ۷۰ سال هم مناسب است؟
هنوز اطلاعات کافی برای تعیین یک محدوده سنی قطعی وجود ندارد. شرکتکنندگان مطالعه اولیه ژاپن بین ۵۰ تا ۶۹ سال داشتند، اما انتخاب بیمار در آینده به نتایج مطالعات جدید، وضعیت جسمانی، شدت بیماری و توانایی تحمل جراحی بستگی خواهد داشت. سن بهتنهایی نمیتواند معیار نهایی تصمیمگیری باشد.
۲. آیا این درمان میتواند مشکلات حافظه و تمرکز بیماران پارکینسون را برطرف کند؟
در حال حاضر، کاربرد تأییدشده آمچپری به بهبود علائم حرکتی مربوط است. هنوز مشخص نیست پیوند سلولهای دوپامینساز بتواند مشکلات شناختی، اختلال حافظه یا سایر علائم غیرحرکتی پارکینسون را بهبود دهد. برای پاسخ به این سؤال به پژوهشهای اختصاصی نیاز داریم.
۳. آیا سلولهای بنیادی استفادهشده از بدن خود بیمار گرفته میشوند؟
خیر. در محصول آمچپری از سلولهای بنیادی پرتوان القایی حاصل از سلولهای اهداکنندگان سالم استفاده میشود. بنابراین، سلولهای پیوندی از نظر ژنتیکی متعلق به خود بیمار نیستند و احتمال واکنش ایمنی بدن باید در فرایند درمان بررسی شود.
۴. هزینه درمان پارکینسون با سلولهای بنیادی در ژاپن چقدر است؟
در حال حاضر نمیتوان یک هزینه قطعی و قابلتعمیم برای همه بیماران اعلام کرد. هزینه نهایی میتواند به شرایط پوشش بیمه، بیمارستان، جراحی، مراقبتهای پس از پیوند و نیاز به داروهای همراه بستگی داشته باشد. همچنین دسترسی به این روش به شرایط تأییدشده در نظام درمانی ژاپن وابسته است.
۵. آیا لرزش دست همیشه نشانه بیماری پارکینسون است؟
خیر. لرزش دست میتواند دلایل مختلفی داشته باشد؛ ازجمله لرزش اساسی، مشکلات تیروئید، اضطراب و عوارض برخی داروها. تشخیص پارکینسون صرفاً با مشاهده لرزش امکانپذیر نیست و متخصص مغز و اعصاب باید علائم و سابقه پزشکی فرد را بررسی کند.
۶. آیا این روش میتواند از ابتلای افراد سالم به پارکینسون جلوگیری کند؟
خیر. آمچپری یک روش درمانی برای بیماران مبتلا به پارکینسون است و برای پیشگیری از ابتلا به این بیماری تأیید نشده است. هنوز هیچ شواهدی وجود ندارد که نشان دهد تزریق سلولهای بنیادی میتواند از بروز پارکینسون در افراد سالم جلوگیری کند.
۷. آیا ممکن است اثر پیوند سلولهای بنیادی پس از چند سال از بین برود؟
این احتمال هنوز بهطور کامل بررسی نشده است. پژوهش اولیه شرکتکنندگان را به مدت ۲۴ ماه دنبال کرد و نشانههایی از زنده ماندن و فعالیت سلولهای پیوندی مشاهده شد. اما برای مشخص شدن دوام اثر درمان، به پیگیری چندساله و مطالعات گستردهتر نیاز داریم.
